获得性血友病（AHA）是一种具有较高死亡率的罕见病，患者体内产生靶向内源性凝血因子VIII（FVIII）的自身抗体，引起降低FVIII活性，导致出现出血症状[1,2]。一经诊断，即需免疫抑制治疗（IST），一线治疗方案包括糖皮质激素单药，或者联合利妥昔单抗或环磷酰胺[3]。复发难治的患者通常应用其他一些免疫抑制剂比如环孢素、硫唑嘌呤等[4,5]。然而，这些药物在许多难治性AHA中仍疗效不佳。达雷妥尤单抗作为抗CD38单抗，能够清除浆细胞，已经广泛应用于多发性骨髓瘤的治疗[6]，但其疗效在AHA中尚未有报道确认。
2023年3月20日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊/杨仁池团队在《Journal of Thrombosis and Haemostasis》（IF=16.036）在线发布了题为“Anti-CD38 antibody for refractory acquired hemophilia A”的病例报道。该团队在全球范围内首次在4例AHA难治/复发患者中使用达雷妥尤单抗并获得良好治疗效果。
4例患者经过达雷妥尤单抗治疗后，FVIII活性明显上升、FVIII抑制物滴度明显下降，均获得了部分缓解（PR）以上的疗效，且均未出现机会性感染。该研究的系列病例报道证明了达雷妥尤单抗在治疗这一疾病中具有良好的有效性和安全性，为难治性获得性血友病提供了新的治疗选择。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊主任医师为该文通讯作者。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）刘葳副主任医师、博士研究生刘嘉颖和薛峰主任医师为共同第一作者。该项目获得国家重点研发计划、国家自然科学基金、中国医学科学院医学与健康科技创新工程以及细胞生态海河实验室创新基金等基金的支持。
参考文献：
1. Kessler CM, Knobl P. Acquired haemophilia: an overview for clinical practice. Eur J Haematol. 2015;95 Suppl 81:36-44.
2. Pruthi RK, Nichols WL. Autoimmune factor VIII inhibitors. Curr Opin Hematol. 1999;6(5):314-322.
3. Dobbelstein C, Moschovakis GL, Tiede A. Reduced-intensity, risk factor-stratified immunosuppression for acquired hemophilia A: single-center observational study. Ann Hematol. 2020;99(9):2105-2112.
4. Tiede A, Klamroth R, Scharf RE, et al. Prognostic factors for remission of and survival in acquired hemophilia A (AHA): results from the GTH-AH 01/2010 study. Blood. 2015;125(7):1091-1097.
5. Tiede A, Hofbauer CJ, Werwitzke S, et al. Anti-factor VIII IgA as a potential marker of poor prognosis in acquired hemophilia A: results from the GTH-AH 01/2010 study. Blood. 2016;127(19):2289-2297.
6. Nooka AK, Kaufman JL, Hofmeister CC, et al. Daratumumab in multiple myeloma. Cancer. 2019;125(14):2364-2382.